인텔리아 테라퓨틱스(NASDAQ: NTLA)는 트랜스티레틴(ATTR) 아밀로이드증을 치료하기 위한 CRISPR 기반 유전자 편집 치료제 Nexiguran Ziclumeran (nex-z)의 1상 연구 결과를 발표했습니다.
이 데이터는 2024년 American Heart Association (AHA) Scientific Sessions에서 공개되었으며, New England Journal of Medicine에도 게재되었습니다.
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주요 데이터 요약
1. ATTR-CM 환자 그룹
- 혈청 TTR 감소 : 단일 Nex-z 투여 후 평균 90% 감소, 24개월까지 안정적인 반응 지속.
- 심장 질환 마커 안정화 및 개선
- NT-proBNP : 81%의 환자에서 안정 또는 개선.
- hs-Troponin T : 94% 안정 또는 개선.
- 6분 보행 검사 : 77% 개선.
- 삶의 질 및 기능 상태 평가에서 92%가 개선 또는 유지.
- 안전성 : 대부분 경미한 주입 반응으로, 치료 중단 사례는 없었음.
2. ATTRv-PN 환자 그룹
- 혈청 TTR 감소 : 평균 91% 감소, 24개월 동안 안정적인 반응 유지.
- 신경병증 측정 결과 개선
- 신경병증 장애 점수(NIS) 및 수정된 BMI에서 긍정적 변화 관찰.
- 안전성 : 모든 용량에서 양호한 내약성.
향후 계획
- MAGNITUDE 3상 연구 : ATTR-CM 환자 765명을 대상으로 Nex-z의 효능과 안전성을 평가 중.
- MAGNITUDE-2 연구 : ATTRv-PN 환자 50명을 대상으로 18개월간 신경학적 개선 여부 확인.
CEO 발언
인텔리아의 CEO 존 레너드 박사는 “이번 결과는 Nex-z가 ATTR 아밀로이드증 환자의 질병 진행을 늦추거나 안정화할 수 있다는 강력한 임상 증거를 제공합니다.
심장 및 신경학적 마커에서 일관된 개선이 관찰되었으며, 이는 Nex-z의 단회 치료로도 큰 임상적 이점을 얻을 가능성을 시사합니다”라고 말했습니다.
투자자 웹캐스트 정보
- 일시 : 2024년 11월 16일 오후 12시 ET
- 참여 링크 : 웹캐스트 페이지 방문
인텔리아 테라퓨틱스 글을 마치며
Nex-z는 ATTR 아밀로이드증 환자를 위한 획기적인 치료제로 자리 잡을 가능성이 높습니다. 이번 1상 데이터는 유망한 신호를 보여주었으며, 향후 3상 연구를 통해 Nex-z의 상용화 가능성을 검증할 계획입니다.
인텔리아 테라퓨틱스(NASDAQ: NTLA) 주가는 이번 발표 이후 주목받고 있으며, ATTR 치료 시장에서 큰 잠재력을 가진 기업으로 부상하고 있습니다.